Препарати для лікування мітохондріальних захворювань

В результаті неполадок в мітохондріях виникають мітохондріальні захворювання, для яких в даний час не існує ефективних методів лікування

Дослідники застосували препарати літію для лікування мітохондріальних захворювань. 20.07.2015 р Виявляється, можливе застосування вже існуючих препаратів (як літій) для відновлення основних біологічних процесів в клітинах людини і тварин моделях. Вчені планують проведення ранній стадії клінічних досліджень, щоб з`ясувати можливість розробки нових ефективних методів лікування мітохондріальних захворювань.

Регулюючи основні біологічні процеси, що беруть участь в клітинної смерті і виробництві енергії, вчені змогли збалансувати клітини до більш нормального функціонування. Цей підхід має великі перспективи для розвитку нових ефективних методів лікування пацієнтів з мітохондріальними захворюваннями.

Що таке мітохондріальні захворювання?

В результаті неполадок в мітохондріях (крихітних органелах, які постачають енергію для наших клітин) виникають мітохондріальні захворювання, для яких в даний час не існує ефективних методів лікування. Порушення потоку енергії може вплинути на багато систем і органи, в тому числі головний мозок, серце і м`язи. Аномальні мітохондрії є винуватцями широкого діапазону таких захворювань, як цукровий діабет 2 типу, хвороба Паркінсона, епілепсія і навіть старіння людини.

У поточному дослідженні вчені обійшли попередні стратегії, спрямовані безпосередньо на виправлення дефектів, які відбуваються всередині самих мітохондрій. Вони показали, що нікотинова кислота, форма вітаміну B3 (ніацин), покращує тривалість життя і метаболізм в мітохондріях на тваринної моделі захворювання. У хробаків відбувалося відновлення нормальної активності в сигнальних шляхах клітини.

Аутофагія - шлях до лікування мітохондріальних захворювань

У цьому дослідженні вчені вивчили ефекти модуляції не тільки сигнальних молекул, але і два основних біологічних процесу, які вони регулюють: переклад білка і Аутофагія. Ці процеси в клітці є ненормальними при мітохондріальних захворюваннях. За допомогою ліків, які їх частково пригнічують, можна запропонувати нові стратегії лікування.

Відео: Олена Малишева. Симптоми і лікування ГРВІ

Переклад білка - це процес, при якому клітини продукують білки, які вказують генетичний код в ДНК і РНК. Аутофагія - це механізм, завдяки якому клітини переварюють свої власні компоненти (частина нормальної життєдіяльності). При мітохондріальних захворюваннях обидва ці процеси виходять з-під контролю, що, ймовірно, сприяє симптомів хвороби.

Порушення регуляції перекладу і збільшення аутофагії характерно для мітохондріальних захворювань. Це призводить до накопичення дефектних або потенційно токсичних білків, що призводить до загибелі клітин. Коли вчені змогли уповільнити один або обидва з цих основних процесів, то їм вдалося поліпшити симптоми мітохондріального захворювання у лабораторних тварин і в клітинах людини.

Відео: «Медицина в контексті», тема: «Лікування мітохондрій мітохондріальної-адресованими препаратами»

У цьому дослідженні вчені виявили значні позитивні результати внаслідок застосування деяких вже існуючих препаратів. Рапаміцин, антибіотик і імунодепресанти, застосовують при захворюваннях нирок у мишей з мітохондріальними розладами, викликаними дефіцитом коензиму Q. Пробукол (застосовувався в минулому в якості знижує рівень холестерину препарату) покращує тривалості життя і фізіологічні функції у мутантних черв`яків, які мали недоліки в дихальної ланцюга мітохондрій - послідовності хімічних реакцій, які окислюють поживні речовини, щоб зробити енергію. Обидва препарати інгібують сигнальні молекули, які активізують трансляції білка.

Найбільш яскраві ефекти відзначаються при застосуванні препаратів, які пригнічують частково переклад білка і Аутофагія. Хлорид літію (призначають пацієнтам з біполярним розладом) і циклогексимид (антибіотик) різко поліпшили життєздатність і дихальні функції клітин в різноманітних моделях клітин людини з мітохондріальними захворюваннями.

Вчені вже з`ясували, яка дієта ефективна при мітохондріальних захворюваннях і якомога попередити передачу мітохондріальних хвороб.  Подальші дослідження повинні з`ясувати, яким чином конкретні підгрупи пацієнтів з мітохондріальними захворюваннями можуть отримати користь завдяки застосуванню наведених в статті препаратів. Результати даного дослідження відкривають новий арсенал методів лікування для пацієнтів з мітохондріальними захворюваннями. Джерело: Дитяча лікарня Філадельфії.